来自 科技2025-08-06 07:00:54
【导(dǎo)语(yǔ)】美(měi)国(guó)加(jiā)州(zhōu)大(dà)学(xué)洛(luò)杉(shān)矶(jī)分(fēn)校(xiào)科(kē)学(xué)家(jiā)在(zài)基(jī)因(yīn)工(gōng)程(chéng)干(gàn)细(xì)胞(bāo)领(lǐng)域取(qǔ)得(de)重(zhòng)大(dà)突(tū)破(pò)，成(chéng)功(gōng)改(gǎi)造(zào)患(huàn)者(zhě)造(zào)血(xuè)干(gàn)细(xì)胞(bāo)，使(shǐ)其(qí)能(néng)在体内持续生成抗癌T细胞。这一创新疗法通过临床试验验证，首次在人体中实现利用干细胞“内部工厂”持续生产肿瘤靶向免疫细胞，为癌症治疗提供了全新战略方向。研究成果标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展(zhǎn)，为(wèi)实(shí)体(tǐ)瘤(liú)治(zhì)疗(liáo)带(dài)来(lái)新(xīn)希(xī)望(wàng)，预(yù)示(shì)着(zhe)未(wèi)来(lái)癌(ái)症(zhèng)治(zhì)疗(liáo)正(zhèng)转(zhuǎn)向(xiàng)构(gòu)建(jiàn)持(chí)续(xù)性(xìng)免(miǎn)疫(yì)防(fáng)御(yù)系(xì)统(tǒng)。
美(měi)国(guó)加(jiā)州(zhōu)大(dà)学(xué)洛(luò)杉(shān)矶(jī)分(fēn)校(xiào)科(kē)学(xué)家(jiā)在基因工程干细胞研究领域获得突破：通过改造(zào)患(huàn)者(zhě)的(de)造(zào)血(xuè)干(gàn)细(xì)胞(bāo)，使(shǐ)患(huàn)者(zhě)体(tǐ)内(nèi)能(néng)持(chí)续(xù)生(shēng)成(chéng)抗(kàng)癌(ái)T细(xì)胞(bāo)。这(zhè)项(xiàng)由(yóu)多(duō)位(wèi)顶(dǐng)尖(jiān)科(kē)学(xué)家(jiā)合(hé)作(zuò)开(kāi)展(zhǎn)的(de)临(lín)床(chuáng)试(shì)验(yàn)，首(shǒu)次(cì)在(zài)人(rén)体(tǐ)中(zhōng)验(yàn)证(zhèng)了(le)一(yī)项(xiàng)新(xīn)的(de)治(zhì)疗(liáo)策(cè)略(è)——通(tōng)过(guò)干(gàn)细(xì)胞(bāo)“内(nèi)部(bù)工(gōng)厂(chǎng)”持(chí)续(xù)生(shēng)成(chéng)肿瘤靶向免疫细胞。该成果发表于最新一期《自然·通讯》，标志着人体免疫系统可再生抗癌能力的重大进展。
研究团队针对表达NY-ESO-1抗原的侵袭性肉瘤患者展开试验。这种存在于80%滑膜肉瘤的癌症睾丸抗原，既可作为安全的治疗靶点，又能有效区分肿瘤与正常组织。通过将癌症特异性受体插入患者自身造血干细胞，再经骨髓移植植入后，这些工程干细胞可在体内持续生成携带抗原受体的T细胞。其中一名患者在接受治疗后，不仅肿瘤出现消退迹象，且工程T细胞在体内维持了数月的可检测水平。
该疗法通过基因重编程技术解决了传统免疫疗法的持久性难题。现有T细胞疗法常因细胞耗竭而失效，而干细胞作为“永生化”的“细胞(bāo)工(gōng)厂(chǎng)”，可(kě)源(yuán)源(yuán)不(bù)断(duàn)产(chǎn)生(shēng)新(xīn)鲜(xiān)抗(kàng)癌(ái)细(xì)胞(bāo)。研(yán)究(jiū)显(xiǎn)示(shì)，经(jīng)基(jī)因(yīn)修(xiū)饰(shì)的(de)干(gàn)细(xì)胞(bāo)成(chéng)功(gōng)植(zhí)入(rù)患(huàn)者(zhě)骨(gǔ)髓(suǐ)后(hòu)，通(tōng)过(guò)体(tǐ)内(nèi)可(kě)视(shì)化(huà)技(jì)术(shù)确(què)认(rèn)其(qí)已(yǐ)建(jiàn)立(lì)稳(wěn)定(dìng)的(de)生产系统。
研究团队表示，这种通过造血干细胞构建持久免疫反应的策略，未来可拓展至HIV感染治疗，甚至用于重置自身免疫性疾病患者的免疫系统。目前该疗法需经历干细胞采集、基因编辑及大剂量(liàng)化(huà)疗(liáo)预处理等复杂流程，但随着技术优化，有望成为预防癌症复发和根治性治疗的新途径。
这项历时十余年、由30多位科学家共同推进的研究虽然仍处于试验阶段，尚未进入临床应用，但已展现出广泛的潜力，为实体瘤治疗提供了全新的战(zhàn)略(è)方(fāng)向(xiàng)，预(yù)示(shì)着(zhe)未(wèi)来(lái)癌(ái)症(zhèng)治(zhì)疗(liáo)正(zhèng)从(cóng)单(dān)一(yī)疗(liáo)程(chéng)转(zhuǎn)向(xiàng)构(gòu)建(jiàn)持(chí)续(xù)性(xìng)免(miǎn)疫(yì)防(fáng)御(yù)系(xì)统(tǒng)。
科(kē)学(xué)家(jiā)改(gǎi)造(zào)了(le)患(huàn)者(zhě)的造血干细胞，通过基因编辑为其添加肿瘤识别受体，再将其回输体内。改造后的干细胞为人体与癌细胞斗争提供源源不断的“弹药”，持续和癌细胞展开攻防战。而且，这一技术可以长期生产新鲜的T细胞，解决了细胞耗竭、攻击力降低问题。对抗肿瘤从一次性战役转为重建免疫系统，有望预防癌症复发。目前细胞疗法对肺癌、肉瘤等实体瘤效果有限，此研究也为实体瘤治疗提供了新希望。这一历时十年的研究，或为人类治疗癌症带来新范式。
